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Die ETH-Molekularbiologin Mandy Boontanrart erforscht Gentherapien, die häufig vorkommende genetisch bedingte Blutarmutserkrankungen beheben könnten. Für sogenannte beta-Hämoglobinopathien hat sie jetzt einen vielversprechenden Lösungsansatz entwickelt.
Viele Erbkrankheiten gelten bislang als unheilbar. Zu unberechenbar und kompliziert der Eingriff ins Erbgut, zu ungewiss der Ausgang der Veränderung. Denn oft ist nicht nur ein Gen ins Krankheitsgeschehen involviert, sondern mehrere, die auf verschiedenen Chromosomen liegen können.
Seit sich die Nutzung der Genschere CRISPR/Cas9 fast schon explosionsartig verbreitet hat, haben sich die Spielregeln massiv verändert. Die gezielte Veränderung von einzelnen Genen oder sogar Bausteinen des Erbguts haben dadurch innerhalb der vergangenen Jahre einen grossen Sprung nach vorne gemacht. Dank dieses gemeinsamen Efforts von Forschenden weltweit rückt nun die Heilung von Erbkrankheiten beim Menschen in Griffweite.
