Erbkrankheiten künftig mit RNA heilen

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Erst wenige genetisch bedingte Krankheiten lassen sich mit Medikamenten behandeln (Symbolbild). Einer von mehreren Therapieansätzen beruht auf RNA-​Molekülen. (Bild: Science Photo Library)

ETH-​Wissenschaftler entwickelten ein RNA-​Molekül, mit dem sich in Zellen des Knochenmarks genetische Fehler mit Auswirkungen auf die Proteinherstellung korrigieren lassen. Patienten, die an einer seltenen vererbbaren und schmerzhaften Sonnenlichtempfindlichkeit leiden, könnten in Zukunft davon profitieren.

Kurze RNA-​Moleküle können als Medikamente verwendet werden. Ihre Wirksamkeit beruht auf der genetischen Information, die sie tragen: Medikamenten-​RNA kann sich spezifisch an körpereigene RNA anlagern und damit deren Funktion beeinflussen. Allerdings gibt es erst wenige solche RNA-​Medikamente.

«Der Hauptgrund dafür liegt darin, dass es nicht ganz einfach ist, die RNA-​Moleküle im Körper in jenes Organ zu bringen, wo sie ihre Wirkung entfalten sollen. Dies ist derzeit die grösste Hürde bei der Entwicklung von RNA-​Medikamenten», sagt Jonathan Hall, Professor für pharmazeutische Chemie an der ETH Zürich. Zusammen mit Daniel Schümperli, emeritierter Professor der Universität Bern, und mit Kollegen der ETH, des Universitätsspitals Zürich und des Triemlispitals Zürich ist es ihm nun gelungen, ein RNA-​Molekül zu entwickeln, welches die Wirkung von Genmutationen in Zellen des Knochenmarks auszugleichen vermag.

Dieser Therapieansatz könnte dereinst bei einer seltenen Erbkrankheit zur Anwendung kommen, der Erythropoetischen Protoporphyrie (EPP). Die Patienten leiden unter einer schmerzhaften Sonnenlichtempfindlichkeit.

ETH News

Silvie Cuperus

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